1 月 23 日，Accent Therapeutics布告完成7500 万好意思元的 C 轮融资。本轮融资由 Mirae Asset Capital Life Science 牵头，和强生风险投资部门参与。

据 Accent 首席实行官Shakti Narayan博士示意，这笔资金将鼓吹该公司两种主要小分子的进一步开发，辨别针对 DHX9 和 KIF18A。Accent 的计议是在 2025 年头开展临床 I 期查验。

自 2018 年推出以来，Accent 已筹集了跳动 1.7 亿好意思元的风险投资。

2020 年 4 月，该公司完成 6300万好意思元的 B 轮融资，参与者包括 GV、艾伯维风险投资部门。通常在 2020 年，布告与 Accent 终明晰一项价值高达 11 亿好意思元的合营，两边将合营开发靶向 RNA 修饰卵白（RMPs）的振荡疗法来调养多种，并将这种疗法买卖化。

这意味着，大型制药公司对 Accent 充满期待，并对其信心满满。

华东说念主学者创办，开发靶向 RNA 小分子疗法

Accent Therapeutics于 2018 年由芝加哥大学栽种何川（Chuan He）、斯坦福大学遗传学家张元豪（Howard Chang），以及Robert Copeland等东说念主共同创立，总部位于马萨诸塞州列克星敦，勤苦于在新兴的 RNA 修饰鸿沟开发针对肿瘤的小分子疗法。

现在，何川及张元豪担任该公司科学参谋人；Copeland任职总裁兼首席科学家，他曾率领了 Tazverik（tazemetostat）的开发，Tazverik 是一种组卵白修饰卵白 EZH2 扼制剂，在好意思国获批用于调养和上皮赘瘤，以及很多其他临床式样波及修饰 DNA 的卵白质。另外还教悔了数十种新药的临床查验。

▲图 | 何川、张元豪（源流：芝加哥大学、斯坦福大学官网）

在公司成立的早期，Accent 的盘问东说念主员盘问了东说念主类基因组并已然了数百个参与 RNA 修饰的基因。最终得到了粗略 1,500 种候选 RNA 集中卵白，盘问东说念主员从中挑选出了粗略十几种行动精确肿瘤学计议有蛊惑力的卵白。

2018 年，Accent 的盘问团队在Nature Reviews Drug Discovery上发表褒贬著述，先容了 12 种与东说念主类癌症研究的 RNA 修饰卵白。Accent 以建树靶向 RNA 修饰卵白（RMPs）等表不雅修饰鸿沟的调养有打算为主，进行相应药物开发。现在，该公司布局了多个潜在的靶点用于调养癌症。

▲图丨12 种与东说念主类癌症研究的 RNA 修饰卵白（源流：Accent）

2021 年，Accent 还向 Ipsen 授权了一项针对METTL3的式样，用于急性髓系白血病的研发、分娩和买卖化。

意念念的是，Accent成立的年份，碰劲是 METTL3 “新靶点”身份竖立的次年。2017 年，来自英国韦尔科姆基金会桑格盘问所、剑桥大学格登盘问所等盘问机构的盘问东说念主员讹诈 CRISPR-Cas9 基因剪辑本领筛选出 46 个 AML 细胞存活所必需的候选基因，其中 METTL3 是具有最强影响的基因之一，而且，尽管 METTL3 是 AML 细胞存活所必需的，关联词它并不是健康的血细胞所必需的，这一发现佐证了 METTL3 在 AML 调养中行动靶点的后劲；同庚，来自不同团队的多个盘问也发现，METTL3 在多种实体瘤中起到了促进癌症发展和扩散的作用。此外，盘问东说念主员还发现 SOCS2 可行动 METTL3 介导的 m6A 修饰的靶基因。

计议于 2025 年开展临床查验

针对 DHX9 和 KIF18A 的小分子疗法恰是 Accent 现阶段重心关怀的式样。

厄尔尼诺现象正在加剧气候变化带来的威胁，全球极端热浪仍在蔓延，2023年7月出现了有纪录以来温度最高的10天。其中，西班牙、意大利、希腊均已发布高温天气警报，希腊当局预计，14日或15日气温将高达43摄氏度至44摄氏度；意大利卫生当局紧急发布了最高红色警报。

西姆斯在答记者问时称：“我国的集束弹药已经在那里了。”

DHX9 是一种鸠吞并解开双链 RNA 和 DNA 的 RNA 解旋酶。它通过调整 DNA 复制、转录、翻译以及 RNA 加工和运载等细胞历程来庞大基因组。DHX9 的缺失会干与 DNA 复制并增多基因组的不庞大性。DHX9 关于癌症细胞的滋长至关迫切，关于平方细胞而言无关紧要。

针对 DXH9 的小分子扼制剂有可能调养多种肿瘤类型，包括 BRCA 功能丧失的肿瘤（三阴性乳腺癌、卵巢癌）、错配开拓残障，包括高微卫星不庞大癌症（结直肠癌、子宫内膜癌、胃癌）以及代表大王人患者群体的其他未公开癌症类型。

临床前数据走漏，靶向 DHX9 关于癌细胞而言是致命的。与对照小鼠比较，DHX9 抒发的减少对体重、血液生化和各式组织的组织学莫得任何不利影响。在本年早些时代好意思国癌症盘问东说念主员协会年会上公布的数据中，Accent 标明 DHX9 扼制剂在具有残障错配开拓的 MSI 结直肠癌细胞中具有抗增殖活性，况且给小鼠口服 DHX9 扼制剂 ATX968 不错产生宏大的抗增殖活性。

▲图 | Accent 式样管线一览（源流：Accent ）

针对 KIF18A 的扼制剂通常用于调养多种癌症，包括卵巢癌和三阴性乳腺癌。KIF18A 是一种有丝分裂运行卵白通顺卵白，关于染色体不庞大的特定肿瘤的细胞分裂至关迫切。盘问已证明，具有至极数目染色体（非整倍体）的肿瘤细胞亚群对 KIF18A 敏锐，况且在 KIF18A 扼制剂调养后，在体外和体内均能快速杀死细胞，而具有平方染色体数目（整倍体）的细胞不受影响。

Accent的计议是郑关键求监管机构在本年年底前对这两个式样批准进行东说念主体查验，并在 2025 年头开展临床 I 期盘问。

另外值得扫视的是，在该鸿沟，大型制药公司均礼聘通过投资或与初创合营来布局。

如 Expansion Therapeutics 由斯克里普斯盘问所的盘问东说念主员组建，已赢得超 1.42 亿好意思元的资金，并得到了包括赛诺菲和诺华风险投资部门在内的平庸投资者的搭救。

▲图 | 部分开发靶向 RNA 小分子疗法的公司（源流：Nature）

Skyhawk Therapeutics 已筹集至少 1.81 亿好意思元的私募资金和股权，并通过合营伙伴筹集了跳动 4 亿好意思元的预支款。此前，赛诺菲与 Skyhawk 合营开发癌症药物以及肿瘤学和免疫疾病的盘问式样。Skyhawk 还与默沙东、渤健、Vertex Pharmaceuticals终明晰交游。

素材源流官方媒体/汇注新闻

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